FDA加速批准！致死率100%的百年顽疾迎来创新疗法
▎药明康德内容团队编辑
Tofersen是一种反义寡核苷酸药物，它可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。根据渤健和Ionis公司早先公开的资料，tofersen的新药申请包含了该药在健康志愿者中进行的1期临床试验、检视剂量爬坡的1/2期临床试验、3期临床试验VALOR以及开放标签扩展期（OLE）试验结果。此外还包含了最近12个月VALOR试验及OLE试验的整合结果。
Qalsody是FDA批准的第4款ALS疗法。作为一种已经有百年历史的致命顽疾，4款获批疗法并不算多。不过随着对ALS遗传驱动因素、异常应激反应和免疫机制等病理因素认识的逐渐深入，ALS疗法管线正在迎来爆炸式增长。据药明康德内容部新药数据库的统计，截至2022年5月已有近百款ALS候选药物进入临床研究阶段。
ALS临床在研药物数量最多的药物类型为小分子药物（67%）。此外，细胞疗法（10%）、多肽/蛋白类药物（8%）、抗体类药物（6%）、寡核苷酸疗法（4%）、基因疗法（3%）等多种新兴治疗模式均有多款在研药物涌现，有望为ALS的治疗带来更多可能性。期待更多创新疗法研发顺利，早日造福更多渐冻症患者。
▲全球ALS在研管线药物类型分析（数据来源：药明康德内容部数据库；制图：药明康德内容团队）
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参考资料：
[1] Ionis announced FDA advisory committee voted unanimously for a potential accelerated approval of tofersen for SOD1-ALS. Retrieved April 25, 2023, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-accounces-fda-advisory-committee-voted-unanimously
[2] FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene. Retrieved April 25, 2023, from https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene
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